国内首个基于NGS的肝细胞癌早筛液体活检产品获FDA突破性医疗器械认定

。

数字生命健康产业创新服务

基因慧

【导语】9月30日，FDA授予泛生子基于NGS的肝细胞癌早筛液体活检产品HCCscreen^TM“突破性医疗器械”认定。泛生子成为中国首家早筛液体活检产品获此认定的癌症精准医疗企业。

 编辑 | 罗湘  关键词 | 肝癌早筛 产品获批

根据与美国FDA器械和放射健康中心（CDRH）的沟通，HCCscreen^TM的适用人群为肝细胞癌高风险人群，包括乙肝病毒（HBV）感染和/或肝硬化人群。

美国FDA的“突破性医疗器械”称号， 旨在认定那些具备潜力更有效地诊断或治疗危及生命的重大疾病、解决未被满足的临床需求的医疗器械。“突破性医疗器械计划” （Breakthrough Devices Program）旨在加快开发和审查过程，使患者尽快从这些医疗器械获益。

HCCscreen^TM获此认定，得益于泛生子在前瞻性队列研究中比当前医疗标准（即超声检查联合甲胎蛋白检测）更为卓越的临床表现。“突破性医疗器械”的认定将助力泛生子在预提交环节与美国FDA的专家进行更高效的沟通，快速获取反馈和达成一致。取得该认定的产品的上市（PMA）申请亦将得到优先审核。获批后，该产品将被美国医疗保险和医疗补助服务中心（Center for Medicare and Medicaid Services）的联邦医疗保险（Medicare）覆盖。

泛生子计划在美国进一步开发基于NGS技术的HCCscreen^TM。同时，泛生子正在筹建位于美国马里兰州的实验室，并计划申请CLIA认证，为跨国药企提供研发及商业化服务。泛生子HCCscreen^TM产品已在中国以实验室自建项目的方式开始商业化。泛生子在中国拥有5家医学检验实验室，其中北京实验室是国内为数不多的取得CAP、CLIA双认证的实验室。

HCCscreen^TM液体活检产品核心技术源于泛生子自主研发的创新技术Mutation Capsule^TM，该技术可以同时检测外周血中游离DNA的多种甲基化和基因突变信息。泛生子在4500名澳抗阳性患者的前瞻性队列研究中进一步验证HCCscreen^TM，并完成了其中2000名患者的检测。源自其中一个中心的297名患者的初步数据显示，HCCscreen^TM实现了92%的灵敏度、93%的特异性，而超声检查联合甲胎蛋白检测取得了67%的灵敏度和99%的特异性。HCCscreen^TM实现了35%的阳性预测值、99.6%的阴性预测值。此外，按照肿瘤大小分类，在初步数据中诊断出的12名肝癌中，10名患者的肿瘤小于5厘米，说明HCCscreen^TM能灵敏地诊断出早期肝癌。泛生子预计将在2021年上半年公布全部2,000名患者前瞻性队列的完整数据。

全球范围内，肝癌在所有癌症中致死率排名第四，发病率位列第六[1]。中国的肝癌发病数量位居全球之首，几乎占全球总数的一半。中国每年新发病人约393,000人，每年死亡人数约369,000人^[2]。根据Frost&Sullivan 2019年调研数据，中国约有1.2亿肝癌高危人群，其中约7400万为乙肝病毒携带者。在美国，肝癌是排名第五的致死癌症，且每年以2％-3％的速度增长。2020年美国新增肝癌预计为42,810例，死亡30,160例^[3]。肝细胞癌（HCC）是肝癌中最常见的类型，占85–90％^[4]。晚期肝癌的治疗也不甚理想，一年生存率不到50％，五年生存率仅为10％^[5]。早期诊断、早期发现HCC是一项亟需满足的医疗需求。目前指南对HCC风险人群推荐的临床筛查手段为每6个月进行超声检查，可选择同时检查甲胎蛋白^[6]。

泛生子联合创始人兼首席执行官王思振表示：“我们非常欣喜美国FDA认定泛生子的HCCscreen^TM具备更有效地进行肝癌早筛的潜力。该认定也是泛生子计划将HCCscreen^TM扩大到更广阔的市场的重要里程碑。肝癌是全球排名前列的癌症致死因素，而一款准确性高、操作简便的肝癌血液早筛产品将创造巨大的临床价值。泛生子开展的一项前瞻性队列研究的初步数据显示，HCCscreen^TM的各项关键性能指标前景光明，包括敏感性、特异性、阳性预测值等。值得强调的是，该研究检出的HCC患者绝大部分肿瘤小于5厘米。这样的结果令人鼓舞，早期检出小肝癌能够进行有效干预，预后效果更好。我们将致力于推进该产品的临床应用，使HCCscreen^TM惠及全球更多风险人群。此次获美国FDA“突破性医疗器械”认定，是我们实现上述目标的第一步，也是具有里程碑式意义的关键一步。”

参考资料：

1.Villanueva, A. Hepatocellular Carcinoma. N. Engl. J. Med. 2019, 380, 1450–1462. 

2.Globocan 2018. https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf 

3.National Institute of Health.https://seer.cancer.gov/statfacts/html/livibd.html 

4.Wong MCS, et al. (2018) The changing epidemiology of liver diseases in the Asia-Pacific region. Nature reviews. Gastroenterology & hepatology 

5.Altekruse SF, McGlynn KA, Reichman ME. Hepatocellular carcinoma incidence, mortality, and survival trends in the United States from 1975 to 2005. J Clin Oncol 2009;27:1485–91 

6.Harris PS, Hansen RM, Gray ME, et al. Hepatocellular carcinoma surveillance: An evidence-based approach. World J Gastroenterol. 2019:25(13):1550-1559

推荐阅读月

泛生子成功登陆纳斯达克

我国基因治疗三大现状，发展空间巨大为什么说基因大数据是生命健康新基建丨行研报告节选


【声明】为传播科学信息，推动基因及数字生命健康产学研连接，我们秉持中立、专业、赋能的理念收集、分析或发布信息。但由于时效性及行业特殊性，所刊登内容仅供研究参考，不作为决策依据；本文相关信息不代表基因慧机构的观点；“基因慧”刊登的原创内容的知识产权为“基因慧”商标拥有者及相关权利人所有；欢迎转载，转载请申请并注明来源。欢迎个人及机构投稿及合作。

▼  点击“阅读原文”，进入泛生子官网

使连接产生价值用数据看见未来